마운트 로렐, 뉴저지--(뉴스와이어)--다각화된 신약 발견 및 개발 기업인 CCM 바이오사이언스(CCM Biosciences)가 5월 30일부터 6월 3일까지 미국 시카고에서 열리는 2025 미국임상종양학회(American Society of Clinical Oncology, ASCO) 연례 학술대회에서 급성 골수성 백혈병(acute myeloid leukemia, AML)을 위한 자사의 차세대 FLT3 억제제 신약 프로그램을 발표할 예정이라고 발표했다.

급성 골수성 백혈병(AML)은 치료 옵션이 거의 없는 가장 심각한 형태의 백혈병으로, FMS 유사 티로신 키나아제 3(FMS-like tyrosine kinase 3, FLT3) 유전자의 돌연변이가 빈번히 그 원인이 되는 악성 종양이다. FLT3 내부 직렬 반복(Internal Tandem Duplication, ITD) 및 티로신 키나아제 도메인(Tyrosine Kinase Domain, TKD) 돌연변이, 특히 D835 및 F691은 AML 환자의 약 30%에서 발견되며, 이는 불량한 예후와 기존 치료에 대한 내성으로 이어지는 경우가 많다. 미국 FDA 승인을 받은 두 가지 FLT3 억제제인 길터리티닙(Gilteritinib)(조스파타(Xospata®, 아스텔라스 파마(Astellas Pharma), 연간 최대 매출 전망: 15억달러) 및 퀴자티닙(Quizartinib)(반플라타(Vanflyta®), 다이이치 산쿄(Daiichi Sankyo))이 있지만, 전자는 재발성/불응성 AML에 대해서만, 후자는 신규 진단 AML에 대해서만 승인되었다. 퀴자티닙은 TKD 내성 돌연변이를 표적하지 않는 반면, 길터리티닙의 FLT3-ITD-D835 돌연변이에 대한 효능은 제한적이고, FLT3-ITD-F691 관문유전자(gatekeeper) 돌연변이에는 효과가 없다. 이 두 돌연변이는 매우 흔하게 나타난다. AROG/화이자(Pfizer)의 크레놀라닙(Crenolanib) FLT3 억제제는 FDA에 제출된 신약허가신청(NDA)에서 위의 적응증을 다루지 않았고, 이전에 FDA로부터 NDA가 거부되었으며, FLT3 돌연변이체에 대한 결합력이 길터리티닙보다 약하다. 결과적으로, 이 모든 돌연변이를 모두 해결할 수 있는 차세대 FLT3 억제제에 대한 절실한 필요가 존재한다.

ASCO 2025의 ‘혈액암-백혈병, 골수형성이상증후군 및 동종이식(Hematologic Malignancies—Leukemia, Myelodysplastic Syndromes, and Allotransplant)’ 세션(초록 번호: 6542, https://www.asco.org/abstracts-presentations/ABSTRACT502974)에서 CCM 바이오사이언스는 ‘AML 치료를 위한 새롭고 강력하며 선택적인 FLT3 표적 억제제(Novel, Potent and Selective Inhibitors Targeting FLT3 for AML Therapy)’라는 제목의 발표를 통해, FLT3-ITD를 표적하고 FDA 승인 FLT3 억제제에 대한 돌연변이 내성을 잠재적으로 극복할 수 있는 새로운 FLT3 억제제가 확인되었다고 보고할 예정이다. 이들 약물은 길터리티닙보다 훨씬 더 효과적이며 상당한 임상 적용 가능성을 지닌다.

CCM 바이오사이언스의 새로운 경구용 생체 이용 가능 FLT3 억제제(CCM-405 및 CCM-445)는 FLT3-ITD 막 근접 도메인(juxtamembrane domain) 및 티로신 키나아제 도메인(TKD) 돌연변이로 인한 약물 내성(D835Y, F691L 포함)을 모두 극복하는 최초의 신약 후보이다. 이들 억제제는 내성 돌연변이 유무와 관계없이 기존 현세대 억제제보다 훨씬 우수한 효능을 나타낸다. FLT3-ITD 내성 돌연변이를 해결할 수 있다고 보고된 다른 연구 단계 약물 후보들은 약물동태학적 특성이 좋지 않거나 심각한 표적 외(off-target) 결합을 보이거나, 또는 두 가지 모두에 해당한다.

CCM 바이오사이언스는 FLT3 억제제 프로그램에서 임상 후보물질 개발을 진행하여, 올해 신규 진단 FLT3 양성 AML과 재발성/불응성 FLT3 양성 AML 모두에 대한 임상시험 진입을 목표로 임상시험계획(investigational new drug, IND) 승인 신청을 할 계획이다. 2024년에 경쟁사들의 AML 임상시험이 여러 차례 실패함에 따라 이들 약물 후보의 임상시험에 유리한 환경이 조성되었다.

또한 일부 국가에서의 공동 개발 권한 확보를 위해 생명공학 및 제약 회사와 적극적으로 파트너십을 맺고 있다. 글로벌 화학 및 제약 서비스 기업인 PMC 그룹의 자매 회사인 CCM 바이오사이언스는 ASCO 2025의 주요 전시업체로도 참여하여(https://asco25.myexpoonline.com/co/ccm-biosciences) 자사의 신약 프로그램과 이를 발굴하고 개발하는 데 사용되는 최첨단 플랫폼을 선보일 예정이다.

CCM 바이오사이언스 소개

CCM 바이오사이언스(CCM Biosciences)는 다수의 기업 자회사 내에서 저분자, 유전자 치료, 생물학적 제제, 나노 의약품 등 신약을 발견하고 개발하는 다각화된 생명공학 회사이다. CCM의 특허 받은 신약 개발 플랫폼은 차크라바티 어드밴스드 테크놀로지(Chakrabarti Advanced Technology)에서 개발되었다. 차크라바티 어드밴스드 테크놀로지는 미국, 프랑스, 인도의 과학자들이 모여 2010년에 설립한 민간 출연 연구개발 기관으로, 미국 국립과학원회보(PNAS), 핵산 연구(Nucleic Acids Research), 피지컬 리뷰(Physical Review), 미국 화학회지(American Chemical Society journals), 생물물리학회지(Biophysical Society journals), 네이처 퍼블리싱 그룹(Nature Publishing Group) 학술지 등 주요 과학 저널에 논문을 게재하고 있다. 이러한 플랫폼은 PMC 그룹(PMC Group)의 수탁 연구·개발·제조 기업(CRDMO)에 의해 보완된다. PMC 그룹은 CCM 바이오사이언스의 자매 회사이자 연간 매출이 약 10억달러에 달하는 글로벌 화학 및 제약 회사로, 완전히 통합된 신약 발견 및 개발을 지원한다.

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